L’édition du génome désigne l’ensemble des techniques permettant d’introduire, de modifier ou de supprimer des séquences spécifiques d’ADN au sein d’un organisme vivant. Contrairement aux approches classiques de thérapie génique, qui consistent à insérer un gène fonctionnel dans une cellule sans modifier l’ADN existant, l’édition génomique offre un niveau de précision sans précédent.

Cette approche permet de corriger directement les mutations responsables de maladies génétiques, reprogrammer des cellules immunitaires pour combattre le cancer, ou encore améliorer certaines caractéristiques des organismes vivants en biotechnologie et dans d’autres domaines.

Parmi les technologies d’édition génétique, CRISPR-Cas9 est sans doute la plus médiatisée et révolutionnaire. Issue d’un mécanisme naturel de défense bactérienne, elle permet de cibler une séquence ADN précise et d’y apporter des modifications à l’aide d’une enzyme (Cas9) guidée par un ARN. Sa simplicité d’utilisation, sa rapidité et son efficacité en font un outil de choix pour la recherche et les applications cliniques.

D’autres technologies ont également été développées pour modifier le génome :

• TALEN (Transcription Activator-Like Effector Nucleases) : ces nucléases artificielles permettent des modifications ciblées mais sont plus complexes à concevoir que CRISPR.
• ZFN (Zinc Finger Nucleases) : l’un des premiers systèmes d’édition du génome utilisé en thérapie génique, bien que plus difficile à programmer que CRISPR.
• Les nucléases basées sur CRISPR évolué (CRISPR-Cas12, CRISPR-Cas13, etc.) : des variantes de CRISPR offrant de nouvelles possibilités, comme la modification de l’ARN ou des modifications plus précises sans coupure de l’ADN.