Les analyses marché de MabDesign vous donnent chaque mois un aperçu de la dynamique marché et des projets en développement sur une indication ou une technologie donnée, pour vous aider à mieux comprendre le marché en constante évolution des biomédicaments et de la bioproduction. Ce mois-ci, un aperçu du marché et des projets de thérapies géniques actuellement en développement.
Les thérapies géniques, faisant partie des médicaments de thérapies innovantes, visent à introduire, réparer ou remplacer des gènes dans les cellules du patient. Elles peuvent être utilisées pour traiter des maladies en modifiant le matériel génétique des cellules, offrant ainsi une approche ciblée pour corriger les anomalies génétiques à l’origine de diverses affections. Elles ouvrent la voie à des traitements innovants pour des pathologies complexes, allant des cancers aux troubles neurologiques.
Marché
Les médicaments de thérapie génique in vivo (hors thérapies cellulaires génétiquement modifiées, par exemple CAR-T) sont peu nombreux sur le marché : il y a actuellement seulement 12 produits commercialisés. Ce nombre n’a pas changé depuis notre dernière analyse datant de mars 2024.
Les vecteurs adéno-associés (AAVs) sont le mode de délivrance majoritaire des thérapies géniques, puisqu’ils concernent 60% des produits disponibles sur le marché. En effet, les AAVs constituent des vecteurs de choix en raison de leur tropisme tissulaire, de leur faible immunogénicité et génotoxicité, et de leur transduction efficace avec une expression génique soutenue. Leur bioproduction est donc devenue un enjeu majeur, en raison de la forte croissance du marché des thérapies géniques.
Le marché était estimé à 4,5 milliards de dollars en 2023, et devrait poursuivre une très forte croissance selon les prévisions, avec un CAGR de 20% jusqu’en 2030.
Pipeline
La prédiction d’une forte croissance estimée du marché dans les années à venir s’appuie sur un pipeline très riche, avec 2135 produits uniques en développement à fin 2024 (soit + 28 projets depuis notre dernière analyse en mars 2024). Les vecteurs viraux, comprenant les AAVs, sont choisis comme mode de délivrance dans 75% de ces projets en développement.
Les aires thérapeutiques ciblées par les thérapies géniques du pipeline sont relativement variées, avec une prédominance des applications ciblant le système nerveux central, mais également de nombreux projets en ophtalmologie, oncologie, et pour le traitement des maladies génétiques et maladies métaboliques.
En terme d’avancement de ces projets, 85% des 2283 projets en développement sont très précoces, dans des phases non cliniques de développement. Seulement 15% des projets sont actuellement en phase clinique, ce qui représente néanmoins plus de 300 projets.
Aires thérapeutiques
*produits uniques
No Data Found
Modes de délivrance
Phases de développement (nombre de projets)
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Sources : MabDesign & GlobalData
Date – Décembre 2024
