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Thérapies géniques et cellulaires

Les analyses marché de MabDesign vous donnent chaque mois un aperçu de la dynamique marché et des projets en développement sur une indication ou une technologie donnée, pour vous aider à mieux comprendre le marché en constante évolution des biomédicaments et de la bioproduction.

La première édition de notre congrès Innovations for Cell and Gene Therapies (ICGT), organisé en collaboration avec la Société Française de Thérapie Cellulaire et génique (SFTCG)  aura lieu le 22 mai 2024, à Paris. Pour patienter, nous vous proposons ce mois-ci un aperçu du marché des thérapies géniques et cellulaires.

Les Médicaments de Thérapie Innovante explorent de nouvelles approches thérapeutiques basées sur la modification du génome ou la manipulation de cellules du patient ou de donneurs sains. Ils représentent une transition majeure de la médecine traditionnelle vers une médecine plus personnalisée et ciblée. Ces produits innovants accélèrent l’essor des biothérapies et représentent actuellement environ un tiers des biomédicaments en développement. 

Le Marché des thérapies géniques in vivo

Les médicaments de thérapie génique in vivo (hors thérapies cellulaires génétiquement modifiées, par exemple CAR-T) sont peu nombreux sur le marché : il y actuellement seulement 12 produits commercialisés. En revanche, le pipeline est assez fourni, avec 2107 thérapies géniques  en développement. Les projets sont en grande majorité dans des phases précoces de développement, avec seulement 15% de projets en phase clinique. En termes de vecteurs utilisés, les vecteurs viraux, et notamment les AAV (adeno-associated-viruses) sont la technologie majoritairement choisie pour les projets dans le pipeline.  

thérapies géniques in vivo sur le marché*
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produits en développement*
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*hors thérapies cellulaires génétiquement modifiées 

Thérapies géniques in vivo en développement, par phase

Types de vecteurs (pipeline)

vecteurs viraux, vecteurs non viraux, AAVs, thérapie génique, lentivirus, LNP, nanoparticules, plasmide

AV : adenovirus ; AAV : adeno-associated virus; LNP : lipid nanoparticles

Le Marché des thérapies cellulaire génétiquement modifiées

Les thérapies cellulaires génétiquement modifiées (ou thérapies géniques ex-vivo), comme les cellules CAR-T, sont encore peu nombreuses sur le marché : il y actuellement 17 produits commercialisés. En revanche, le pipeline est très riche, avec plus de 3000 thérapies cellulaires génétiquement modifiées en développement. Les projets sont dans des phases de développement relativement avancées, avec 36% de projets en phase clinique. En termes d’indications ciblées, les trois  premières sont des cancers du sang : le lymphome diffus à grandes cellules B, la leucémie lymphocytaire aigüe à cellules B, et le myélome multiple récidivant/réfractaire. 

thérapies cellulaires génétiquement modifiées sur le marché
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produits en développement
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Thérapies cellulaires génétiquement modifiées en développement, par phase

Top 3 indications (pipeline)

gene-modified cell therapy, CAR-T, thérapie cellulaire génétiquement modifiées, thérapie génique ex-vivo

Le Marché des thérapies Cellulaires

Les médicaments de thérapie cellulaire sont plus nombreux sur le marché : on dénombre actuellement 41 produits commercialisés et 1 894 thérapies cellulaires  en développement. Comparativement aux thérapies géniques, 46,1% des thérapies cellulaires en développement sont en phase clinique. Les aires thérapeutiques les plus ciblées sont l’oncologie, le système nerveux central, et les maladies infectieuses. 

thérapies cellulaires sur le marché
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produits en développement
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Thérapies cellulaires en développement, par phase

Top 3 aires thérapeutiques (pipeline)

aires thérapeutiques, thérapies cellulaires, pipeline, indications

Téléchargez notre infographie

Marché des thérapies cellulaires et géniques

thérapie cellulaire, thérapie génique, marché, pipeline, ICGT

Vous souhaitez en savoir plus ?

ICGT, Cell & Gene therapy congress, MabDesign

MabDesign lance en 2024, en collaboration avec la SFTCG, la première édition du Innovations for Cell and Gene Therapies (ICGT) ! Vous pouvez vous inscrire dès à présent, ou nous contacter pour plus d’informations.

MabDesign a acquis et cultive son expertise sur tous les segments de marché associés aux biomédicaments et à la bioproduction. Notre équipe de consultants est à votre disposition pour vous accompagner dans tout vos projets liés au secteur des biothérapies. N’hésitez pas à explorer notre offre de services, et notamment nos analyses marketing et stratégiques, si vous souhaitez en savoir plus !

Sources : MabDesign, GlobalData

Date – Mars 2024

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