Mastering biotechnologies and therapeutic innovations

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Level 2 -

Fondamentaux de la thérapie génique

Presentation

Pourquoi y participer ?

Donner une vision globale sur les méthodes de thérapie géniques, les produits commercialisés, et le plan de développement d’un produit de thérapie génique. 

Contexte de la formation 

Au cours de la dernière décennie, un nombre croissant de produits thérapeutiques en thérapie génique et cellulaire ont atteint le marché. Ces médicaments s’adressent le plus souvent a des maladies rares et suivent un développement diffèrent des petites molécules ou des autres biologiques.

Learning objectives

  • Connaître les différentes modalités de thérapie génique
  • Connaitre les molécules sur le marché
  • Avoir une vision des étapes de développement d’un médicament de thérapie génique

Content

Accueil des participants, tour de table.

  • Introduction aux principes de la thérapie génique
    • Bases de ma biologie moléculaire
    • Types de mutations et d’indications
    • Stratégies thérapeutiques
  • Les différents types de vecteurs et historique
    • AAV
    • Lentivirus
    • Retrovirus
    • Adenovirus
  • Les produits sur le marché EMA et FDA
    • Par types d’indications
    • Par type de traitement
  • Phases de développement d’un médicament de thérapie génique
    • Recherche et preuve de concept
    • Design du vecteur et manufacturing
    • Toxicologie
    • Affaires règlementaires
    • Clinique
    • Mise sur le marché
  • Case study un exemple de plan de développement
  • Conclusions et évaluation

Teaching methods

Pédagogie interactive, étude de cas, partage d’expérience

Audience

Tout public scientifique, responsable R&D, chefs projets, chercheurs académiques, ingénieurs, techniciens, C suite level

Prerequisites

Connaissances fondamentales en biotechnologies ou biologie moléculaire.

Duration

1 jour, 7h

Sessions

25 mars 2025
Virtuel

Trainers

Galy Anne

Anne

GALY

Experte Consultante indépendante
Rosebiologics

The benefits of our courses

  • Suivi personnalisé
  • Évaluation des acquis
  • Attestation de formation
  • Évaluation de la qualité de la formation
  • Accessible aux personnes en situation de handicap (nous contacter)

How to access and deadlines

Registering online or by e-mail is a pre-registration. We will process your request within one week:

  • Contact by e-mail or telephone
  • Sending of administrative and educational documents: training agreement, training programme and positioning questionnaire.

Signing the training agreement commits the company or individual to the training course. Cancellation conditions are specified in the training agreement.

When no session date is specified, pre-registration allows us to note your interest in a programme, and we will keep you informed as soon as a new session is organised.

For more information, contact Daphné Brisard: 02 47 36 63 18 or formation@mabdesign.fr