Une formation flexible, adaptée à vos besoins :

• Un seul module pour cibler une thématique précise
• Le pack 6 modules pour acquérir une expertise complète en seulement 3 jours

Module 1 : Panorama des thérapies géniques : principes, histoire et paysage clinique (3h30)

Objectif : Acquérir une vision globale des thérapies géniques, de leurs principes fondamentaux à leurs applications cliniques, afin de comprendre leur positionnement thérapeutique et les principaux enjeux actuels.

Contenu :

• Principes fondamentaux et historique (des premiers essais aux succès récents)
• Approches in vivo vs ex vivo — logique thérapeutique
• Aires thérapeutiques et pathologies ciblées : maladies rares, neuromusculaires, hépatiques, hématologiques, oculaires…
• Panorama des thérapies géniques approuvées (FDA/EMA) : mécanisme, indication, retour d’expérience
• Enjeux et défis actuels : sécurité, durabilité, coût, accès patient, édition génomique
• Etudes de cas / retour d’expérience

Expert : Anne GALY

Dates : 17/06 pm, 19/06 am

Module 2 : Conception, ingénierie et optimisation des vecteurs(classe inversée) (6h00)

Format pédagogique

Classe inversée combinant :

• 2 modules e-learning Immerscio réalisés en autonomie en amont
• 1 session présentielle interactive avec l’expert

Objectif : Comprendre les stratégies de conception et d’optimisation des vecteurs de thérapie génique afin de sélectionner l’approche la plus adaptée selon l’indication thérapeutique, les contraintes biologiques, industrielles et translationnelles.

Phase 1 – E-learning asynchrone (amont) Immerscio

E-learning 1 : Thérapie génique et vecteurs viraux : technologies et applications
Contenu :

• Principes des vecteurs viraux
• AAV, lentivirus, adénovirus : propriétés et applications
• Tropisme, immunogénicité, capacité d’emport
• Applications thérapeutiques
• Enjeux de développement

E-learning 2 : ARN et édition de gènes : stratégies basées sur les vecteurs non viraux
Contenu :

• ARN thérapeutiques
• Lipid nanoparticles (LNP)
• CRISPR/Cas9, base editing, prime editing
• Stratégies non virales
• Limites et perspectives des approches d’édition génomique

Phase 2 – Session expert interactive (2h)

Objectif de la session expert : Mettre en perspective les connaissances acquises lors des e-learnings à travers des analyses de cas concrets, des arbitrages scientifiques et des retours d’expérience industriels. Approfondir les stratégies d’optimisation des vecteurs viraux.

Contenu :

• Comparaison critique des plateformes virales et non virales
• Critères de choix selon l’indication thérapeutique :
  • tissu cible,
  • durée d’expression,
  • contraintes immunologiques,
  • contraintes de développement et de production
• Stratégies récentes d’ingénierie et d’optimisation des vecteurs
• Limites actuelles et défis translationnels
• Études de cas et échanges avec l’expert

Expert : Malo JOURNOU

Date :

Module 3 : Procédés de bioproduction et contrôles analytiques (CMC) (3h30)

Objectif : Identifier les étapes clés de la bioproduction et les exigences analytiques associées afin de garantir la qualité, la reproductibilité et la conformité réglementaire des produits de thérapie génique.

Contenu :

• Dévelopement des procedés et passage à l’échelle
• Production de lots viraux et non viraux en conditions GMP (cellules HEK293, suspension, baculovirus, etc.)
• Purification et concentration : chromatographie, ultrafiltration / diafiltration
• Attributs qualité critiques (CQAs) spécifiques : titre viral, intégrité génomique, impuretés résiduelles
• Méthodes analytiques : qPCR, ddPCR, NGS, infectivity assays
• Etudes de cas : focus production d’un AAV GMP

Expert : Nicolas FERRY

Module 4 : Développement préclinique : pharmacologie, toxicologie et translationnalité (3h30)

Objectif : Comprendre les enjeux du développement préclinique afin d’évaluer l’efficacité, la sécurité et la transposabilité des thérapies géniques vers la clinique.

Contenu :

• Caractérisation in vitro (expression, efficacité, biodistribution)
• Modèles animaux : pertinence, limites et espèces représentatives
• Immunotoxicologie : immunogénicité, réponses anti-capsides, génotoxicité
• Gestion du risque clinique : MABEL, NOAEL, immunotoxicité, plans d'études précliniques selon guidelines ICH S12
• Preuve de concept (POC) et critères de passage à la phase clinique
• Étude de cas : De la POC préclinique à la décision IND/CTA

Expert : Chantale LASGRESLE

Module 5 : Conduite des essais cliniques et mise sur le marché (3h30)

Objectif : Appréhender les spécificités des essais cliniques en thérapie génique et les étapes menant à la mise sur le marché, afin d’anticiper les contraintes de développement clinique et post-autorisation.

Contenu :

• Transfert technologique et interactions CDMO
• Design des essais cliniques Phase I/II/III pour les TG : schémas de dose-escalade, critères REMS
• Étude de cas d'un échec clinique — causes et leçons apprises
• Accès précoce : ATU/AAP (France), compassionate use, PRIME/Breakthrough designation
• Pharmacovigilance et suivi à long terme (15 ans pour certains ATMP) : registres, PASS, PAES
• Points de blocage fréquents et retours d’expérience concrets

Experts : Hugo CHARTRAL

Module 6 : Exigences réglementaires (3h30)

Objectif : Maîtriser le cadre réglementaire applicable aux thérapies géniques afin de sécuriser le développement, l’enregistrement et le suivi post-AMM des produits.

Contenu :

• Cadre réglementaire global : Statut MTI/ATMP, OGM, classification
• Ligne directrice ICH (Q5A–E, Q6B, S12) guidelines EMA/GTMP Pharmacopées (européenne et FDA (CBER))
• Dossiers réglementaires complets : IMPD, IND, CTA → BLA/MAA (chemin critique)
• Interactions avec les autorités (EMA CAT, ANSM, FDA CBER) : advice scientifique, orphan designation
• Plans de gestion des risques : REMS (FDA), RMP/PASS (EMA)
• Accès conditionnel et réglementation post-AMM : conditional approval, PASS, variations

Expert : Nicolas FERRY