Maîtrise des biotechnologies et des innovations thérapeutiques

Nouveauté

Niv. 2 -

Fondamentaux de la thérapie génique

Présentation

Pourquoi y participer ?

Donner une vision globale sur les méthodes de thérapie géniques, les produits commercialisés, et le plan de développement d’un produit de thérapie génique. 

Contexte de la formation 

Au cours de la dernière décennie, un nombre croissant de produits thérapeutiques en thérapie génique et cellulaire ont atteint le marché. Ces médicaments s’adressent le plus souvent a des maladies rares et suivent un développement diffèrent des petites molécules ou des autres biologiques.

Objectifs pédagogiques

  • Connaître les différentes modalités de thérapie génique
  • Connaitre les molécules sur le marché
  • Avoir une vision des étapes de développement d’un médicament de thérapie génique

Contenu

Accueil des participants, tour de table.

  • Introduction aux principes de la thérapie génique
    • Bases de ma biologie moléculaire
    • Types de mutations et d’indications
    • Stratégies thérapeutiques
  • Les différents types de vecteurs et historique
    • AAV
    • Lentivirus
    • Retrovirus
    • Adenovirus
  • Les produits sur le marché EMA et FDA
    • Par types d’indications
    • Par type de traitement
  • Phases de développement d’un médicament de thérapie génique
    • Recherche et preuve de concept
    • Design du vecteur et manufacturing
    • Toxicologie
    • Affaires règlementaires
    • Clinique
    • Mise sur le marché
  • Case study un exemple de plan de développement
  • Conclusions et évaluation

Modalités pédagogiques

Pédagogie interactive, étude de cas, partage d’expérience

Public

Tout public scientifique, responsable R&D, chefs projets, chercheurs académiques, ingénieurs, techniciens, C suite level

Prérequis

Connaissances fondamentales en biotechnologies ou biologie moléculaire.

Durée

1 jour, 7h

Tarif

750 € HT (Public)
600 € HT (Membre)
300 € HT (Académique)

Les prix s’entendent hors taxes, la formation n’étant pas assujettie à la TVA.
Tarif intra-entreprise : nous consulter.

Formateurs

Galy Anne

Anne

GALY

Experte Consultante indépendante
Rosebiologics

Notation

Il n’y a pas de note disponible car cette session de formation n’a jamais été réalisée.

Les + de nos formations

  • Suivi personnalisé
  • Évaluation des acquis
  • Attestation de formation
  • Évaluation de la qualité de la formation
  • Accessible aux personnes en situation de handicap (nous contacter)

Modalités d'accès et délais

L’inscription en ligne ou par mail est une pré-inscription. Nous traitons votre demande dans un délais d’une semaine :

  • Prise de contact par mail ou téléphone
  • Envoi des documents administratifs et pédagogiques : convention de formation, programme de formation et questionnaire de positionnement.

La signature de la convention de formation engage l’entreprise ou la personne dans l’action de formation. Les conditions d’annulation sont précisées dans la convention de formation.

Lorsqu’aucune date de session n’est précisée, la pré-inscription nous permet de noter votre intérêt pour un programme, et nous vous tiendrons informé en priorité dès l’ouverture de l’organisation d’une nouvelle session.

Pour plus d’informations, contactez Clara Esnault : +33 (0)4 78 02 39 93 ou clara.esnault@mabdesign.fr

Jean-Roch Fabreguettes

MEARY

Directeur Médical et Personne Responsable du Centre MEARY de thérapie cellulaire et génique au sein de l’hôpital Saint-Louis à Paris

Jean-Roch Fabreguettes est un spécialiste de la recherche translationnelle et des phases précoces de développement clinique des médicaments de thérapie innovantes (MTI). Pharmacien, titulaire d’un doctorat de l’Université de Montpellier 1, il a travaillé plus de 25 ans dans le domaine et a contribué, pour des équipes académiques comme pour des start-ups, à la réalisation de plus de 30 programmes de recherche sur différents types de MTI : thérapie génique in vivo ou ex vivo, thérapie cellulaire, ingénierie tissulaire… Il est actuellement Directeur Médical et Personne Responsable du Centre MEARY de thérapie cellulaire et génique au sein de l’hôpital Saint-Louis à Paris. Le centre MEARY est une plateforme de l’Assistance Publique – Hôpitaux de Paris (AP-HP), dédiée à la fabrication de médicament de thérapie innovante expérimentaux. Laboratoire membre de l’ISCT, il est autorisé par l’ANSM et dispose d’un certificat GMP. A ce titre Jean-Roch Fabreguettes est impliqué dans le développement clinique et la fabrication de nombreux MTI : CAR-T cells, lymphocytes T régulateurs, cellules stromales mésenchymateuses…

Précédemment, Jean-Roch Fabreguettes a été expert Qualité (CMC) auprès de l’ANSM durant 9 ans et a conseillé différentes sociétés de biotechnologies. Il est un intervenant régulier pour l’Université Paris Cité et un membre actif de l’ISCT et de réseaux nationaux et internationaux sur les MTI (UNI-TC, Join4ATMP).